近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准deruxtecan-nxki(T-DXd、Enhertu)两项全新适应症，覆盖HER2阳性Ⅱ/Ⅲ期乳腺癌的新辅助治疗，以及新辅助靶向治疗后仍存在残留病灶患者的辅助治疗，为早期高危乳腺癌患者带来全新治疗选择。
此次新辅助适应症获批核心依据为全球Ⅲ期DESTINYBreast11试验数据。
研究显示，4周期TDXd序贯THP（紫杉类+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗）方案，病理完全缓解率达67.3%，显著优于传统多柔比星联合环磷酰胺序贯THP方案的56.3%，疗效差异具备统计学意义。
该全球多中心研究共纳入927例高危早期HER2阳性乳腺癌患者，随机分为三组开展对照研究，独立数据监察委员会评估后，TDXd单药组因前期疗效数据提前终止入组。
辅助治疗适应症则基于Ⅲ期DESTINYBreast05试验重磅结果：针对新辅助治疗后存在残留病灶的高危患者，TDXd治疗组3年浸润性无病生存率达92.4%，相较于标准药物恩美曲妥珠单抗（TDM1）组提升近9个百分点，可显著降低疾病复发风险。
该研究严格筛选高危患者，允许同步开展内分泌、放疗等综合治疗，全面验证了TDXd的长期生存获益。
RenaD.Callahan医学博士表示，自2019年起，TDXd在转移性乳腺癌领域已展现卓越疗效，如今其治疗价值成功前移至早期乳腺癌阶段。4周期TDXd序贯THP方案临床可及性高，有望快速落地应用，重塑早期HER2阳性乳腺癌治疗格局。
安全性方面，TDXd需警惕间质性肺病、肺炎、中性粒细胞减少及左心室功能障碍风险。临床推荐新辅助采用4周期TDXd序贯4周期THP方案，辅助治疗最长可使用14周期，为早期乳腺癌患者实现长期治愈提供重要保障。
