2021年9月17日--Exelixis宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准卡博替尼(Cabozantinib)用于治疗12岁及以上患有局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）的成人和儿童患者，这些患者在接受先前的血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向治疗后疾病进展，且对放射性碘治疗无效或不适用。
FDA授予了卡博替尼(Cabozantinib)突破性疗法认定和优先审评资格，其批准日期比《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标行动日期2021年12月4日提前了两个多月。DTC是美国最常见的甲状腺癌类型，而对放射性碘治疗无效的患者预后较差。
"在今日之前，对于既往接受过VEGFR靶向治疗后病情进展的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者，他们面临着疾病快速进展且无标准治疗选择的困境，"杰斐逊托雷斯代尔医院Sidney Kimmel癌症中心癌症中心运营主任、托马斯·杰斐逊大学Sidney Kimmel癌症中心社区临床试验联合主任、COSMIC-311试验的主要研究者Marcia S.Brose医学博士表示。"在关键的COSMIC-311III期试验中，卡博替尼(Cabozantinib)延长了患者的无癌症进展生存时间。FDA批准卡博替尼(Cabozantinib)，对于迫切需要新治疗选择的这些患者而言是一项重要的进步。"
此项批准基于COSMIC-311试验的结果，这是一项在放射性碘难治性DTC患者中评估卡博替尼(Cabozantinib)与安慰剂的III期关键试验，这些患者先前接受过最多两种VEGFR靶向治疗后疾病进展。
在一项计划的中期分析中，在意向治疗人群中，卡博替尼(Cabozantinib)与安慰剂相比显著降低了疾病进展或死亡的风险（p<0.0001）。在后续分析中（中位随访时间10.1个月），经盲态独立放射学委员会评估，卡博替尼(Cabozantinib)治疗患者（n=170）的中位无进展生存期（PFS）为11.0个月，而安慰剂治疗患者（n=88）为1.9个月；风险比（HR）：0.22；95%置信区间（CI）：0.15–0.31。这些结果将在本月举行的2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布。
"卡博替尼(Cabozantinib)的此次批准建立在我们现有传统之上，即为患有难治型癌症的患者提供变革性药物，"Exelixis公司总裁兼首席执行官Michael M.Morrissey博士表示。"我们要感谢临床试验的参与者、参与COSMIC-311试验的医生及其工作人员，并感谢FDA团队在我们申请快速审评期间的协作。"
