2025年3月26日--Exelixis宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准卡博替尼(Cabozantinib)用于治疗：1）12岁及以上既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的成人和儿科患者；以及2）12岁及以上既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性高分化胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）的成人和儿科患者。
神经内分泌肿瘤（NET）是一种异质性肿瘤，起源于消化道以及肺、胰腺等其他器官的神经内分泌细胞。大多数晚期疾病患者预后不良[1,2,3,4]。
"神经内分泌肿瘤的特征在患者之间存在很大差异，而能够在如此异质性人群中证明能改善结局的治疗方案非常少，"CABINET试验研究主席、丹娜-法伯癌症研究所胃肠道癌症中心临床主任兼类癌与神经内分泌肿瘤项目主任Jennifer Chan博士表示，"在CABINET试验中，无论原发肿瘤部位和分级如何，卡博替尼均能显著延缓疾病进展，这令人鼓舞。此次FDA的批准标志着一个有意义的进展，可能为患者建立一个重要的新治疗选择，且不受生长抑素受体表达和功能状态的限制。"
此项FDA批准（为卡博替尼新增的第五个适应症）基于CABINET试验的结果。CABINET是一项关键的3期试验，在两个既往接受过治疗的晚期NET患者队列（晚期pNET和晚期epNET）中评估卡博替尼(Cabozantinib)对比安慰剂的疗效。
最终的无进展生存期结果已在2024年欧洲肿瘤内科学会大会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。2025年1月，美国国家综合癌症网络《神经内分泌及肾上腺肿瘤临床实践指南》已更新，将卡博替尼列为大多数高分化晚期NET在特定治疗后的1类优先推荐方案，并作为其他类型晚期NET（根据肿瘤分级和既往治疗的不同要求）的2A类优先推荐方案。
"作为一家致力于提升晚期难治性癌症患者护理标准的公司，我们很自豪能将卡博替尼(Cabozantinib)带给既往接受过治疗的晚期神经内分泌肿瘤患者，"Exelixis产品开发与医学事务执行副总裁兼首席医疗官Amy Peterson博士表示，"我们衷心感谢肿瘤临床试验联盟（Alliancefor Clinical Trialsin Oncology）开展CABINET试验，感谢FDA在审评此申请过程中的合作，并感谢参与这项重要研究的所有患者和医生。展望未来，我们正加倍履行对神经内分泌肿瘤社区的承诺，准备在2025年上半年启动我们的STELLAR-311关键试验，该试验将比较zanzalintinib与依维莫司的疗效。"
在CABINET试验各队列中观察到的卡博替尼(Cabozantinib)安全性特征与其已知的安全性特征一致。未发现新的安全性信号；然而，无论治疗分组如何，神经内分泌肿瘤患者中高血压的发生率高于其他已批准适应症的肿瘤类型。大多数接受卡博替尼(Cabozantinib)治疗的患者需要进行剂量调整或降低以管理不良事件。
